Nature Biotechnology adlı bilimsel dergide yayınlanan çalışmada, nanopartiküllerin bir nebülizasyon cihazında olduğu gibi solunabilir olduğu açıklanıyor. Bilim insanlarının, parçacıkların akciğer hastalıkları olan kişiler için daha basit bir tedavi sunabileceğine inanmalarına şaşmamak gerek, ancak yine de daha fazla araştırmaya ihtiyaç var.

Pek çok hastalık genetik kökenli olduğundan, bu durumların tedavisi için gen terapileri geliştirmeye yönelik çeşitli çalışmalar yürütülmektedir. Bu nedenle MIT bilim insanları nanopartikülleri, bazı genetik hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir teknoloji olan mesajcı RNA (mRNA) ile oluşturdular - Pfizer'in versiyonu gibi bazı covid-19 aşılarında kullanılan teknolojinin aynısı.

Nanopartiküller ve gen düzenleme

Ekibin asıl zorluğu parçacıkları nihai hedeflerine göndermek ve diğer organlardan kaçınmaktı, ancak farklı kimyasal yapılar üzerinde çalıştılar ve akciğerleri hedef alan spesifik lipid nanopartiküller geliştirdiler - ayrıca nanopartiküller vücutta bir bağışıklık tepkisi oluşturmuyor, bu da çoklu doz uygulamasını mümkün kılıyor. Bulgularını daha iyi anlamak için araştırmacılar fare akciğerleri üzerinde testler yaptılar.

"Bu, farelerde akciğerlere RNA iletiminin ilk yüksek verimli gösterimi. Nanopartikülün kistik fibrozis de dahil olmak üzere bir dizi genetik hastalığı tedavi etmek ya da onarmak için kullanılabileceğini umuyoruz," diyor MIT Kimya Mühendisliği Bölümü profesörü ve çalışmanın yazarlarından biri olan Daniel Anderson.

Araştırmacılar, CRISPR-Cas9 tekniğini kullanarak, ilaçların doğrudan akciğerlere verilmesini kolaylaştırmayı amaçlayan bir yöntem olan intratrakeal instilasyon yoluyla gen düzenlemesi yapabildiler. Her halükarda, nanopartikülleri aerosollerde kullanılabilir hale getirmek için stabilize etmenin bir yolunu araştırıyorlar, böylece hasta partikülleri nebülizör yoluyla soluyacak.